核酸医薬は、DNAやRNAを構成するヌクレオチドからなる医薬品です。siRNA（small interfering RNA）医薬はその一種であり、標的タンパク質の設計図であるmRNAを選択的に分解することで薬効を発揮します。siRNAは標的mRNAの配列情報をもとにソフトウエアを用いて設計することができ、それを医薬品として仕上げるための最適化の過程も、定型化された方法に基づいて効率的に進めることが可能です。また、siRNAは標的が異なっても医薬品としての基本的な性質に共通点が多く、薬物動態や安全性について高い予測性が期待できます。低分子医薬や抗体医薬は、ヒトが持つタンパク質の一部にしか作用することができませんが、siRNAは原理的にすべてのタンパク質に対するmRNAを標的にすることができます。このために創薬可能な標的分子の可能性を大きく広げることができる点もsiRNAが持つ大きな魅力となります。
siRNAは二本の短いオリゴヌクレオチド鎖からなります。細胞の中でsiRNAはAGO2（Argonaute 2）というタンパク質に取り込まれ、RISC（RNA-induced silencing complex）と呼ばれる複合体を形成します。これが標的となるmRNAに特異的に結合して切断することにより標的mRNA（タンパク質）の抑制が起こります。
低分子医薬や抗体医薬は、特定の構造を持つタンパク質（低分子医薬：黄色のタンパク質、抗体医薬：ピンク色のタンパク質）にしか作用することができません。一方でsiRNA医薬は、タンパク質の構造とは無関係に、すべての種類のmRNA（黄緑色）に作用することができます。そのため、低分子医薬や抗体医薬では作用することができなかった標的分子（青色・紫色・緑色のタンパク分子）も相手にすることができ、標的分子の可能性（ターゲットスペース）を格段に広げることができます。
